Cordobeses afectados por ataxia piden a Sanidad que autorice un medicamento que ralentiza la enfermedad

Personas afectadas por ataxia piden desde Córdoba al Ministerio de Sanidad que autorice en todas las comunidades autónomas la aplicación de omaveloxolona, un medicamento que ralentiza la evolución de esta enfermedad rara degenerativa que no tiene cura y, hasta ahora, tampoco tratamiento.

En concreto, la omaveloxolona -que se comercializa bajo el nombre de Skyclarys- es eficaz frente a la ataxia de Friedreich, la ataxia hereditaria más frecuente a nivel mundial y uno de los tipos más graves, y está indicada en adultos y adolescentes mayores de 16 años.

Aunque ha sido autorizado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la FDA -su homóloga en EEUU-, no ha sido aprobado para financiación pública en España por la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) por la “incertidumbre sobre su eficacia clínica a largo plazo, relación coste-efectividad desfavorable y elevado impacto presupuestario".

Con motivo del Día Internacional de la Ataxia, que se celebra cada 25 de septiembre, afectados por esta patología rara y neurodegenerativa reclaman desde Córdoba a Sanidad que dé un paso al frente y apruebe la financiación a nivel estatal del fármaco. También solicitan a la Junta de Andalucía que siga el camino de otras comunidades autónomas u hospitales de Madrid, Galicia y Castilla-La Mancha, que han asumido su administración mediante recursos propios, lo que ha beneficiado a una decena de pacientes en todo el país.

"Ya que tienes la mala suerte de que te toque una ataxia de Friedreich, que es devastadora, depende de donde vivas puede mejorar tu calidad de vida o no", señala Ana Belén Villegas, una paciente de ataxia y socia de la Asociación Cordobesa de Ataxia (Acoda) que se ha convertido en altavoz de sus compañeros.

Este fármaco no cura, pero "retrasa mucho la enfermedad", apunta. Por ejemplo, mejora los problemas de deglución y el equilibrio, reduciendo el número de caídas de los afectados. "Si lo empiezan a tomar los pacientes más jóvenes, quizás no lleguen a ser tan dependientes ni a sufrir esa decadencia", asevera Ana Belén.

El laboratorio Biogen ha puesto un precio al tratamiento de 250.000 euros al año. "Están en negociaciones, pero no se dan cuenta de que quien tiene una ataxia de Friedreich día a día pierde facultades y eso ya no se recupera", sentencia esta cordobesa de Adamuz.

La Fundación Almar -creada para la investigación de la ataxia de Friedreich y otras ataxias degenerativas, así como la orientación y formación de sus enfermos- se ha reunido varias veces con la CIPM y con el laboratorio e incluso su presidenta, Pilar Mejías, que tiene dos hijos con esta patología, ha intervenido en el Senado.

Las terapias, el único tratamiento hasta ahora

A Ana Belén Villegas le diagnosticaron una ataxia cerebelosa idiopática hace 20 años. Después de hacerle muchas pruebas, no han logrado identificar el tipo que es. Por eso, ella no podría tomar el Skyclarys, pero está moviéndose por las personas que puedan mejorar su vida gracias a él.

"He encontrado un aliciente y he buscado información por todos lados porque, si no es para mí, le ayudo a quien no tiene medios para hacerlo", puntualiza.

Al respecto, añade que para ella no hay "nada porque no se sabe exactamente qué ataxia es, lo único que he encontrado son tratamientos paliativos como cambiar el estilo de vida y hacer más deporte", algo que cree que le ha funcionado porque se encuentra mejor que otros compañeros de Acoda. Por eso se vuelca "en ayudar a otras personas de la asociación".

Ana Belén recalca que "cuando pierdes las facultades ya no hay marcha atrás, no puedes recuperarlas", por lo que cuanto antes empiecen los afectados a hacer terapias, será mejor para ralentizar el avance de la enfermedad. Porque para la ataxia no hay cura ni tratamiento con fármacos hasta la aparición del Skyclarys, y solo para la de Friedreich. "¿Para qué sirve que hayan estado más de diez años investigando y haciendo ensayos si ahora llega el medicamento y no es accesible?", se pregunta Ana Belén.

En este proceso de diagnóstico y avance de la enfermedad juega un papel fundamental el compañamiento, para lo que es esencial la asociación Acoda. Antes de descubrirla "me sentía como un bicho raro, te pasan cosas que no le pasan a nadie, y llegar a Acoda y ver más gente como yo me hizo estar en un ambiente más natural", señala Ana Belén. Además, también ofrece diferentes servicios enfocados a facilitar terapias.

Llamamiento a quienes se les deniegue el fármaco

La Federación de Ataxias de España (Fedaes) ha hecho un llamamiento urgente a todas las personas afectadas por la ataxia de Friedreich que hayan solicitado el Skyclarys a su neurólogo y le haya sido denegado por escrito. "Las negativas verbales, por sí solas, no tienen valor probatorio. Necesitamos los documentos oficiales que acrediten que la solicitud ha sido rechazada", aclaran desde Fedaes.

Al respecto, añaden que "el documento denegatorio por escrito es una prueba fundamental para poder defender nuestros derechos como pacientes" y "solo con esta evidencia tangible podemos justificar la falta de equidad en el acceso al tratamiento, demostrando que a algunos pacientes se les niega el fármaco mientras que a otros sí se les concede", aseveran desde la federación.

Por otro lado, con ello podrán recopilar datos oficiales que les permitirán "ejercer acciones legales y presionar a las autoridades sanitarias para garantizar la igualdad de acceso a los tratamientos". Toda la información sobre cómo proceder puede encontrarse en la web de Fedaes.